La 2021-12-06, ora SUA, Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) a anunțat rezultatele pozitive de top ale studiului său clinic de fază III cu medicamentul său candidat, Trofinetide.Studiul de fază III, numit Lavanda, este utilizat în principal pentru a evalua siguranța și eficacitatea Trofinetidei în tratamentul sindromului Rett (RS).Au fost înrolați un total de 189 de subiecți, toate femeile cu vârsta cuprinsă între 5 și 20 de ani cu RS.
Lavanda a fost un studiu dublu-orb, randomizat, controlat cu placebo, de 12 săptămâni, cu obiective primare combinate ale Chestionarului comportamental RS (RSBQ) și Scala de evaluare globală a rezultatelor clinice (CGI-I), așa cum au fost evaluate de personalul medical și, respectiv, de medici;cheie Obiectivul secundar este Scala de dezvoltare a comportamentului de comunicare și simbolic pentru sugari și copii mici (CSBS-DP-IT-Social), care este utilizată în principal pentru a evalua dezvoltarea comportamentelor sociale, verbale și simbolice la sugari și copii mici 6-24 luni și poate fi utilizat pentru autism. Screening precoce pentru simptomele de întârziere a dezvoltării și alte întârzieri de dezvoltare, după cum au fost evaluate de personalul medical.
Rezultatele au arătat că Trofinetide a avut îmbunătățiri semnificative în ambele obiective primare, comparativ cu placebo.Modificările față de valoarea inițială în RSBQ pentru placebo și Trofinetide în săptămâna 12 au fost -1,7 față de -5,1 (p=0,0175);Scorurile CGI-I au fost 3,8 vs 3,5 (p=0,0030).Între timp, modificarea față de valoarea inițială în CSBS-DP-IT-Social a fost -1,1 și -0,1 pentru placebo și, respectiv, Trofinetide.
Atât obiectivele primare, cât și cele secundare ale lavandei au demonstrat potențialul Trofinetidei pentru tratamentul SR, cu toate acestea, trebuie remarcat faptul că rata de întrerupere a tratamentului din studiu legată de evenimentele adverse emergente (TEAE) a fost mai mare în brațul tratat cu Trofinetide, comparativ cu placebo. , Cei doi au fost 2,1%, respectiv 17,2%.Dintre acestea, cele mai frecvente evenimente adverse au fost:
① Diaree – Trofinetide a fost de 80,6% (dintre care 97,3% au fost uşoare până la moderate) şi placebo a fost de 19,1%;
② Vărsături – Trofinetide a fost de 26,9% (dintre care 96% au fost uşoare până la moderate) şi placebo a fost de 9,6%;
③ Evenimente adverse grave au avut loc la 3,2% dintre subiecții din ambele grupuri.
Subiecții din studiul Lavender vor continua să primească Trofinetide după finalizarea studiului sau în studiile deschise de expansiune Lilac și Lilac-2, iar >95% dintre subiecții care au finalizat studiul Lavender au ales să treacă la Lilac deschis. extinderea Cercetării, constatările vor fi prezentate la o viitoare întâlnire medicală.
Ora postării: 17-feb-2022