În perioada 2021-12-06, SUA, Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACI) a anunțat rezultatele pozitive de top ale studiului clinic al fazei III a candidatului său la droguri, trofinetide. Studiul de fază III, numit lavandă, este utilizat în principal pentru a evalua siguranța și eficacitatea trofinetidei în tratamentul sindromului RETT (RS). Au fost înscrise în total 189 de subiecți, toate femeile cu vârsta cuprinsă între 5-20 de ani cu Rs.
Lavanda a fost un studiu dublu-orb, randomizat, controlat cu placebo, de 12 săptămâni, cu obiective primare combinate ale chestionarului comportamental RS (RSBQ) și al rezultatelor clinice Global rating Scale (CGI-I), astfel cum a fost evaluat de personalul de asistență medicală și, respectiv, de medici; Cheia Obiectivul secundar este scala de comunicare și de dezvoltare a comportamentului simbolic pentru sugari și copii mici (CSBS-DP-IT-Social), care este utilizat în principal pentru a evalua dezvoltarea comportamentelor sociale, verbale și simbolice la sugari și copii mici 6-24 de luni de vârstă și poate fi utilizat pentru depistarea timpurie pentru simptomele de întârziere de dezvoltare și alte întârzieri de dezvoltare, ca evaluată prin screening timpuriu pentru simptomele de întârziere de dezvoltare și alte întârzieri de dezvoltare, ca evaluată prin semnalul de autism pentru personal.
Rezultatele au arătat că trofinetida a avut îmbunătățiri semnificative în ambele obiective primare în comparație cu placebo. Modificările de la valoarea inițială în RSBQ pentru placebo și trofinetide la săptămâna 12 au fost -1,7 vs -5,1 (p = 0,0175); Scorurile CGI-I au fost 3,8 vs 3,5 (p = 0,0030). Între timp, schimbarea de la valoarea inițială în CSBS-DP-IT-Social a fost -1.1 și -0.1 pentru placebo și, respectiv, trofinetide.
Atât obiectivele secundare primare, cât și cele secundare primare ale lavandei au demonstrat potențialul trofinetidei pentru tratamentul RS, cu toate acestea, trebuie menționat că rata de întrerupere a tratamentului de studiu legată de evenimentele adverse emergente (TEAE) a fost mai mare în brațul trofinetidelor comparativ cu placebo, cele două au fost 2,1% și, respectiv, 17,2%. Printre ele, cele mai frecvente evenimente adverse au fost:
① Diaree - Trofinetida a fost de 80,6% (97,3% din care au fost ușoare până la moderate), iar placebo a fost de 19,1%;
Vomiting - trofinetida a fost de 26,9% (96% dintre acestea fiind ușoare până la moderate), iar placebo a fost de 9,6%;
Evenimentele adverse grave au avut loc la 3,2% dintre subiecții din ambele grupuri.
Subiecții din studiul de lavandă vor continua să primească trofinetide după finalizarea procesului sau în studiile de expansiune LILAC și LILAC-2 deschise, iar> 95% dintre subiecții care au finalizat studiul de lavandă au ales să treacă la cercetarea de expansiune a lablului LILAC, vor fi prezentate la o viitoare întâlnire medicală.
Timpul post: Feb-17-2022