Plozasiran

Plozasiran (API)

Aplicație de cercetare:
API-ul Plozasiran este un ARN interferent mic (siARN) sintetic dezvoltat pentru tratamentul hipertrigliceridemiei și al tulburărilor cardiovasculare și metabolice asociate. Acesta vizeazăAPOC3genă, care codifică apolipoproteina C-III, un regulator cheie al metabolismului trigliceridelor. În cercetare, Plozasiran este utilizat pentru a studia strategiile de scădere a lipidelor bazate pe ARNi, specificitatea de reducere a tăcerii genetice și tratamentele cu acțiune îndelungată pentru afecțiuni precum sindromul de chilomicronemie familială (FCS) și dislipidemia mixtă.

Funcţie:
Plozasiran funcționează prin reducerea la tăcereAPOC3ARNm în ficat, ducând la o reducere a nivelurilor de apolipoproteină C-III. Aceasta promovează o lipoliză crescută și eliminarea lipoproteinelor bogate în trigliceride din fluxul sanguin. Ca ingredient activ (API), Plozasiran permite dezvoltarea de terapii cu acțiune îndelungată care vizează scăderea semnificativă a nivelului de trigliceride și reducerea riscului de pancreatită și evenimente cardiovasculare la pacienții cu tulburări lipidice severe sau genetice.