API-uri pentru oligonucleotide
-
Inclisiran sodic
API-ul (ingredient farmaceutic activ) de inclisiran sodic este studiat în principal în domeniul interferenței ARN (ARNi) și al terapiei cardiovasculare. Fiind un siARN bicatenar care vizează gena PCSK9, este utilizat în cercetarea preclinică și clinică pentru a evalua strategiile de reducere a tăcerii genice cu acțiune îndelungată pentru scăderea LDL-C (colesterolul lipoproteinelor cu densitate mică). De asemenea, servește ca compus model pentru investigarea sistemelor de administrare a siARN-ului, a stabilității și a terapiei ARN direcționate către ficat.
-
Donidalorsen
API-ul Donidalorsen este un oligonucleotid antisens (ASO) aflat în curs de investigare pentru tratamentul angioedemului ereditar (HAE) și al afecțiunilor inflamatorii asociate. Este studiat în contextul terapiilor direcționate către ARN, cu scopul de a reduce expresia...prekalikreină plasmatică(ARNm KLKB1). Cercetătorii utilizează Donidalorsen pentru a explora mecanismele de reducere a tăcerii genetice, farmacocinetica dependentă de doză și controlul pe termen lung al inflamației mediate de bradicinină.
-
Fitusiran
API-ul Fitusiran este un ARN interferent mic sintetic (siARN) investigat în principal în domeniul hemofiliei și al tulburărilor de coagulare. Acesta vizeazăantitrombină (AT sau SERPINC1)genă din ficat pentru a reduce producția de antitrombină. Cercetătorii utilizează Fitusiran pentru a explora mecanismele de interferență ARN (ARNi), reducerea la tăcere a genelor specifice ficatului și strategiile terapeutice noi pentru reechilibrarea coagulării la pacienții cu hemofilie A și B, cu sau fără inhibitori.
-
Givosiran
API-ul Givosiran este un ARN interferent mic (siARN) sintetic studiat pentru tratamentul porfiriei hepatice acute (AHP). Acesta vizează în mod specificALAS1genă (sintaza acidului aminolevulinic 1), care este implicată în calea de biosinteză a hemului. Cercetătorii utilizează Givosiran pentru a investiga terapiile bazate pe interferență ARN (ARNi), reducerea la tăcere a genelor care vizează ficatul și modularea căilor metabolice implicate în porfirie și tulburări genetice asociate.
-
Plozasiran
API-ul Plozasiran este un ARN interferent mic (siARN) sintetic dezvoltat pentru tratamentul hipertrigliceridemiei și al tulburărilor cardiovasculare și metabolice asociate. Acesta vizeazăAPOC3genă, care codifică apolipoproteina C-III, un regulator cheie al metabolismului trigliceridelor. În cercetare, Plozasiran este utilizat pentru a studia strategiile de scădere a lipidelor bazate pe ARNi, specificitatea de reducere a tăcerii genetice și tratamentele cu acțiune îndelungată pentru afecțiuni precum sindromul de chilomicronemie familială (FCS) și dislipidemia mixtă.
-
Zilebesiran
API-ul de zilebesiran este un ARN interferent mic (siARN) experimental, dezvoltat pentru tratamentul hipertensiunii arteriale. Acesta vizeazăAGTgenă, care codifică angiotensinogenul - o componentă cheie a sistemului renină-angiotensină-aldosteron (SRAA). În cercetare, Zilebesiranul este utilizat pentru a studia abordările de reducere a tăcerii genetice pentru controlul pe termen lung al tensiunii arteriale, tehnologiile de administrare a ARNi și rolul mai larg al căii SRAA în bolile cardiovasculare și renale.