Inclisiran sodic (API)
Aplicație de cercetare:
API-ul (ingredient farmaceutic activ) de inclisiran sodic este studiat în principal în domeniul interferenței ARN (ARNi) și al terapiei cardiovasculare. Fiind un siARN bicatenar care vizează gena PCSK9, este utilizat în cercetarea preclinică și clinică pentru a evalua strategiile de reducere a tăcerii genice cu acțiune îndelungată pentru scăderea LDL-C (colesterolul lipoproteinelor cu densitate mică). De asemenea, servește ca compus model pentru investigarea sistemelor de administrare a siARN-ului, a stabilității și a terapiei ARN direcționate către ficat.
Funcţie:
API-ul de sodiu Inclisiran acționează prin reducerea la tăcere a genei PCSK9 în hepatocite, ceea ce duce la scăderea producției de proteină PCSK9. Acest lucru are ca rezultat o reciclare îmbunătățită a receptorilor LDL și o eliminare mai mare a colesterolului LDL din sânge. Funcția sa de agent hipocolesterolemiant cu acțiune îndelungată susține utilizarea sa în tratarea hipercolesterolemiei și reducerea riscului de boli cardiovasculare. Ca API, acesta formează componenta activă principală în formulările de medicamente pe bază de Inclisiran.