Givosiran

Givosiran (API)

Aplicație de cercetare:
API-ul Givosiran este un ARN interferent mic (siARN) sintetic studiat pentru tratamentul porfiriei hepatice acute (AHP). Acesta vizează în mod specificALAS1genă (sintaza acidului aminolevulinic 1), care este implicată în calea de biosinteză a hemului. Cercetătorii utilizează Givosiran pentru a investiga terapiile bazate pe interferență ARN (ARNi), reducerea la tăcere a genelor care vizează ficatul și modularea căilor metabolice implicate în porfirie și tulburări genetice asociate.

Funcţie:
Givosiranul acționează prin reducerea expresieiALAS1în hepatocite, reducând astfel acumularea de intermediari toxici ai hemului, cum ar fi ALA (acid aminolevulinic) și PBG (porfobilinogen). Acest lucru ajută la prevenirea atacurilor neuroviscerale asociate cu porfiria hepatică acută. Ca ingredient activ activ (API), Givosiran este componenta farmaceutică activă în terapia bazată pe ARNi, concepută pentru a asigura controlul pe termen lung al AHP prin administrare subcutanată.