Fitusiran

Fitusiran (API)

Aplicație de cercetare:
API-ul Fitusiran este un ARN interferent mic sintetic (siARN) investigat în principal în domeniul hemofiliei și al tulburărilor de coagulare. Acesta vizeazăantitrombină (AT sau SERPINC1)genă din ficat pentru a reduce producția de antitrombină. Cercetătorii utilizează Fitusiran pentru a explora mecanismele de interferență ARN (ARNi), reducerea la tăcere a genelor specifice ficatului și strategiile terapeutice noi pentru reechilibrarea coagulării la pacienții cu hemofilie A și B, cu sau fără inhibitori.

Funcţie:
Fitusiranul funcționează prin reducerea expresiei antitrombinei, un anticoagulant natural, crescând astfel generarea de trombină și promovând formarea cheagurilor. Acest mecanism oferă o abordare profilactică a tratamentului pentru reducerea episoadelor de sângerare la pacienții cu hemofilie. Ca ingredient activ activ (API), Fitusiranul servește ca ingredient activ în terapiile subcutanate cu acțiune îndelungată, care vizează îmbunătățirea calității vieții și reducerea poverii tratamentului în tulburările de sângerare.