Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Aplicație de cercetare:
API-ul Donidalorsen este un oligonucleotid antisens (ASO) aflat în curs de investigare pentru tratamentul angioedemului ereditar (HAE) și al afecțiunilor inflamatorii asociate. Este studiat în contextul terapiilor direcționate către ARN, cu scopul de a reduce expresia...prekalikreină plasmatică(ARNm KLKB1). Cercetătorii utilizează Donidalorsen pentru a explora mecanismele de reducere a tăcerii genetice, farmacocinetica dependentă de doză și controlul pe termen lung al inflamației mediate de bradicinină.

Funcţie:
Donidalorsenul funcționează prin legare selectivă laKLKB1ARNm, reducând producția de prekalikreină plasmatică — o enzimă cheie în sistemul kalikreină-kinină responsabilă de declanșarea umflăturilor și inflamației în HAE. Prin scăderea nivelului de kalikreină, Donidalorsenul ajută la prevenirea atacurilor de HAE și reduce povara bolii. Ca ingredient activ activ (API), acesta servește drept componentă terapeutică centrală în dezvoltarea tratamentelor cu acțiune îndelungată, administrate subcutanat, pentru HAE.